do niedawna ludzie z mutacją FLT3 byli leczeni głównie chemioterapią, która nie była zbyt skuteczna w poprawie wskaźników przeżycia. Nowa grupa leków zwanych inhibitorami FLT3 poprawia perspektywy dla osób z mutacją.
Midostaurin (Rydapt) był pierwszym lekiem zatwierdzonym do FLT3 i pierwszym nowym lekiem zatwierdzonym do leczenia AML od 40 lat. Lekarze podają Rydapt razem z lekami chemioterapeutycznymi, takimi jak cytarabina i daunorubicyna.
Rydapt przyjmuje się doustnie dwa razy dziennie. Działa poprzez blokowanie FLT3 i innych białek na komórkach białaczkowych, które pomagają im rosnąć.
badanie 717 osób z genem FLT3 opublikowane w New England Journal of Medicine przyjrzało się skutkom leczenia tym nowym lekiem. Naukowcy odkryli, że dodanie Rydapt do chemioterapii wydłuża przeżywalność w porównaniu do nieaktywnego leczenia (placebo) plus chemioterapia.
Czteroletni wskaźnik przeżycia wynosił 51% wśród osób przyjmujących lek Rydapt, w porównaniu do nieco ponad 44% w grupie placebo. Średni czas przeżycia wynosił ponad sześć lat w grupie leczonej, w porównaniu do nieco ponad dwóch lat w grupie placebo.
Rydapt może powodować działania niepożądane, takie jak:
- gorączka i niskie białe krwinki (gorączka neutropeniczna)
- nudności
- wymioty
- owrzodzenia lub zaczerwienienie w jamie ustnej
- bóle głowy
- ból mięśni lub kości
- siniaki
- krwawienie z nosa
- wysoki poziom cukru we krwi
lekarz będzie monitorował, czy nie występują u ciebie działania niepożądane podczas stosowania tego leku i oferują zabiegi, które pomogą im zarządzać.
kilka innych inhibitorów FLT3 jest nadal w badaniach klinicznych, aby sprawdzić, czy działają. Należą do nich:
- krenolanib
- gilterytinib
- quizartynib
naukowcy badają również, czy przeszczep komórek macierzystych po leczeniu inhibitorem FLT3 może zmniejszyć ryzyko nawrotu raka. Sprawdzają też, czy różne kombinacje leków mogą być skuteczniejsze u osób z tą mutacją.